# 髓心守护，同心共济 #
近日，广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会，白雪世界与快乐岛，骨髓瘤之家以及全球肿瘤医生网于湖北省武汉市成功举办了——2023年多发性骨髓瘤患者关爱沙龙暨骨髓瘤患者CAR-T回输5周年完全缓解（CR）医患交流会！
活动当天主办方特邀华中科技大学同济医学院附属同济医院张义成教授、李春蕊教授以及阮海涛护士长，及全国多地骨髓瘤患者及家属线下参会。尽管暑期的武汉酷热难当，却也无法阻挡医患携手、同心共济战胜癌症的决心。此外，本次活动同步线上直播，满足了许多患者无法到场观看需求，会议同时在线近3000人。
活动当天尤其值得关注的是，主办方特别邀请到一位特殊的多发性骨髓瘤病友高先生（化姓）现场参与活动。高先生（化姓）是一位与骨髓瘤搏斗抗争了十多年的“资深病友”，从确诊之初的标准治疗，到多线复发、耐药，生存期预估仅余6个月的情况下，幸运的参与了武汉同济医院全人源靶向BCMA CAR-T临床试验，并在完成CAR-T回输后的疗效评估中达到奇迹的完全缓解（CR）！
从生命之灯的熹微，到重获新生的希望，作为高先生临床治疗的主要负责人李春蕊教授带我们回顾了高先生的治愈之路……
李春蕊教授回顾说，2011年，家住湖北农村的高先生出现了全身多处骨痛，前往地方医院检查被告知“骨折”在家休养。但症状愈发加重，于是高先生来我院进行了详细的身体检查，最终在当年12月确诊为多发性骨髓瘤。
确诊时高先生的身体状态已经非常差，全身多处骨折、瘫痪在床生活无法自理。当时他的心态接近崩溃，想到自己上有年迈的父母，下有年幼的女儿，高先生和家人都陷入了绝望。
在家人的鼓励下，高先生开启治疗。从2011年~2017年，赵先生接受了多种标准治疗方案花费百余万，这对于一个普通的农村家庭来说更是雪上加霜。然而，这些治疗方案并未有效控制疾病，高先生陷入多次复发耐药的局面。
2018年，当时我院血液科医护团队在了解高先生的病情后，为他申请了全人源靶向BCMA CAR-T疗法临床试验。高先生和家人决定作最后的尝试。
然而，奇迹出现了！令所有人没想到的是，高先生在接受CAR-T治疗仅1个月的疗效评估中就达到完全缓解（CR），这意味着高先生体内的靶病灶全部消失。高先生和家人也没想到，当时他激动的说“同济医疗团队和CAR-T疗法给了他第2次生命！此后每年，高先生都会定期来我院随访复查，保持缓解。
高先生随访第2年留影
高先生随访第4年留影
截至当下2023年，高先生已经完成5年随访，保持完全缓解无复发，并停止了一切抗肿瘤治疗，无需使用药物。
要知道癌症5年无复发，就意味着“临床治愈”的可能，这对万千病友来说是一个强有力的激励，也是一个值得铭记的时刻！同时，高先生的事例也让骨髓瘤病友看到了CAR-T疗法所展现的“生命奇迹”让曾经生命进入倒计时的患者得以再度缓解、无癌生存回归正常生活。
为了这一值得纪念的高光时刻，也让更多患者正确了解CAR-T细胞疗法，武汉同济医院的三位专家分别从CAR-T疗法的现状与展望、CAR-T如何治疗多发性骨髓瘤，以及CAR-T治疗的护理要点做了干货分享。
一、CAR-T细胞疗法现状与展望
华中科技大学同济医学院附属同济医院--血液科主任张义成教授做开场致辞，并围绕CAR-T细胞疗法的现状与展望做了前瞻性分享。
张义成教授提及，CAR -T疗法的研发成功与获批上市，创造了癌症治愈的可能。目前，已经证实CAR -T疗法在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液系统肿瘤的治疗中较传统疗法展现出了优异的疗效与安全性。尤其一些复发难治的患者，当生存期仅余数月，生命进入倒计时的阶段，CAR-T疗法也可展现奇迹挽救生命于水火。
正如我们熟知的世界上第一位接受 CAR T 治疗的白血病 (ALL) 患儿--Emily Whitehead，时至今日她体内癌细胞已经完全消失，无癌生存回归正常生活11年！
张义成教授感慨道“我们正进入一个通过改造免疫细胞的先进方式来治愈肿瘤的伟大时代，并且中国CAR-T研究已经超越美国成为临床试验最多的国家，领跑全球。尤其越来越多针对骨髓瘤治疗的CAR-T临床研究正在开展，其中BCMA是目前最先验证成功的理想靶点”。
最后，张教授总结道“CAR-T治疗血液肿瘤方兴未艾，已上市或在研的CAR-T产品也在不断开发新的适应症。未来CAR-T细胞治疗的创新将会改善细胞免疫治疗在中国的临床应用将进一步提高治疗可及性惠及中国乃至全球患者”。
二、CAR-T如何治疗骨髓瘤？几步走？
华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科党总支部书记医疗副主任李春蕊教授分享了CAR-T如何治疗骨髓瘤，几步走？
李春蕊教授说道“多发性骨髓瘤，也被称作吃骨头的癌症，是第二常见的血液系统恶性肿瘤，约占全部血液系统肿瘤的10%，并介绍了中国骨髓瘤患者的临床诊断和主要治疗方案，以及面临的治疗困境和严峻形势——尽管当下有可用的治疗方法，但目前骨髓瘤仍然无法治愈，几乎所有患者终将面临复发、耐药的难题！”
而CAR-T细胞疗法作为近些年迅速崛起的血液肿瘤领域的创新“治愈”疗法，让更多的骨髓瘤患者走出绝境，“愈”见新生。
随后，李春蕊教授深入浅出地介绍了什么是CAR-T疗法，以及这种疗法的独特之处在于通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原结合而被激活、增殖，从而发挥靶向杀伤肿瘤细胞的作用，也被称为“活的药物”。
但对于患者来说，最关心的莫过于CAR-T的疗效和安全性。关于这点，李春蕊教授详细解读了“全球首个全人源靶向BCMA CAR-T（伊基奥仑赛）”的特点、疗效与安全性：
伊基奥仑赛的独特优势
作为全球首个全人源靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品，伊基奥仑赛注射液以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，具有独特的全人源的“全表位设计”抗体，与人骨髓瘤细胞BCMA抗原结合紧密，可使多线治疗失败的复发和难治性多发性骨髓瘤患者达到快速、深度、持久的缓解。同时因其全人源化的抗体结构，带来免疫原性较低和使CAR-T细胞在患者体内实现持久存续。
伊基奥仑赛的临床疗效
2023年ASCO大会公布：101例可评估的复发/难治性多发性骨髓瘤患者（以下简称“RRMM”)，均为至少经历过3种及以上治疗失败的临床难治性患者，接受伊基奥仑赛注射液回输。总体缓解率（ORR）高达 96.0%（97/101），严格意义的完全缓解/完全缓解率（sCR/CR）高达74.3%（75/101），12个月的PFS率为78.8% (95% CI: 68.6–85.97)。95.0%（96/101）的受试者达到MRD阴性，而在既往未经过BCMA CAR-T治疗的89例受试者中，ORR为 98.9%（88/89），其中CR/sCR率为78.7%（70/89），12个月的PFS率为84.4%。
伊基奥仑赛的安全性
103例受试者中，93.2%（96/103）受试者发生细胞因子释放综合征（CRS），绝大多数为1~2级轻度CRS，仅一例受试者发生3级及以上CRS。
李春蕊教授总结道“伊基奥仑赛作为我国自主研发，同时也是全球首款全人源靶向BCMA CAR-T，具有强效扩增能力和持久存续时间的临床效果，可明显改善骨髓瘤患者缓解深度和生存预后，且具有良好的安全性，为既往接受过三线或以上系统性治疗的复发难治骨髓瘤成人患者带来了新的希望！
值得一提的是，2023年6月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准全球首个全人源BCMA CAR-T细胞免疫治疗产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液）的新药上市申请（NDA），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫抑制剂）。伊基奥仑赛的获批开创了复发难治骨髓瘤治疗新纪元，意味着中国的CAR-T疗法在世界舞台绽放光芒！2023年6月30日，这是中国抗癌史上又一值得镌刻的里程碑！
三、CAR-T治疗骨髓瘤护理要点分享
会议第三部分，由华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科病区护士长--阮海涛老师分享了CAR-T治疗骨髓瘤护理要点分享。
阮海涛护士长从事血液肿瘤患者临床护理工作十余年，在CAR-T细胞免疫治疗患者管理方面具有丰富的临床护理经验，在会议上详细的介绍了CAR-T治疗各阶段（单采，清淋，回输等）的注意事项及护理要点，并给出了饮食运动休息等康复方案，将患者的心理和身体的状态调整到最佳，为临床治疗提供了坚实的基础。
尾声
高先生分享说“现在的自己会和好友一起钓鱼，打牌，甚至还能下农田干干体力活，身边的朋友和家人都忘记自己曾经是一个垂死挣扎的病人。能够回到正常的生活我很珍惜，感谢我的家人，感谢临床医护工作者对我的照顾！”
高先生（化姓）与妻子的幸福瞬间
CAR-T细胞疗法的出现对于血液肿瘤治疗具有革命性意义，为血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望，尤其用于后线骨髓瘤患者可显著提高缓解率并延长生存期，改善了患者治疗效果和生存质量。未来随着技术的发展，多种保险支付手段的完善，希望更多创新疗法惠及更多患者……
健康所系 性命相托！
致敬每一位付出心血的医务工作者！
