世界首例！治疗耳聋基因疗法试验启动

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2023-10-13 08:56:32 来源：天空软件网我要评论()

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世界首例治疗耳聋的基因疗法试验已经启动，这可能预示着听力损失治疗领域的一场革命。这项试验由剑桥大学医院的Manohar Bance教授领导，目前计划招募最多18名来自英国、西班牙和美国的儿童，有望治疗听觉神经病（auditory neuropathy），这是一种由听觉编码异常所造成的听觉障碍。

参与者将接受为期五年的监测，以评估他们的听力是否有所改善，初步结果预计将于明年二月公布。Bance认为NHS去年决定开始资助听力损失基因检测非常重要，这对于推动基因疗法的发展、“改变整个格局”至关重要。

听觉神经病是由于某个基因突变导致的，这种基因产生一种称为otoferlin的蛋白质。Otoferlin通常允许耳朵内的毛细胞与听觉神经进行交流。OTOF基因突变可以通过基因检测来识别。然而，在对新生儿进行潜在听力问题筛查时，这种情况经常被忽视。

目前治疗这种疾病的标准疗法是植入人工耳蜗，但它们也有局限性。它们无法过滤复杂听力环境中的背景噪音，在多人讲话场景下，通常会导致难以参与群组对话。Bence估计，美国和五个欧洲国家（英国、德国、法国、西班牙和意大利）约有20,000人因OTOF突变而患有听神经病变，这凸显了成功治疗的潜在意义。

新的基因疗法旨在使用经过修改的非致病性病毒，传输新的基因来替补有缺陷的OTOF基因，它将在全身麻醉下通过注射到内部。已经有使用基因疗法治疗其他疾病的先例，并引用了Zolgensma，这是一种获得许可的治疗幼儿脊髓性肌萎缩症的药物，也是一种正在开发的治疗失明的药物。

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