从“高价”到“木地板价”， 罕见病产品研发跑道还“香”吗？

　　70万一针减价到3.3万，年医药费63万降至3.7万……2022年1月1日，新版本我国医保药品目录执行，高价罕见病药品减价的新闻报道不断霸屏。

　　低值罕见病药品进医疗保险完成零的突破，给一直以来用不起药的少见病患者产生医治期待，但与此同时也给罕见病产业链产生新的考验：将来低值罕见病药品“木地板价”进医疗保险会不会变成发展趋势？中国罕见病医药企业产品研发主动性会不会受影响？现阶段世界仅大约5%的罕见病有药可医，将来罕见病产品研发跑道还会继续受欢迎吗？

　　●南方日报小编 严慧芳

　　高价药减价身后的“随机性”

　　1月1日零晨5点，11岁的法布雷病病人小军（笔名）和爸爸很早醒来，从惠州赶赴广州妇儿医疗中心，接纳医疗保险落地式后第一支减价药品的医治。在列入医疗保险前，按小军的重量计算年治疗费超出63万余元，并且必须终生保持医治。这一花费针对普通百姓而言，没办法担负。

　　2021年12月3日，我国医疗保障局发布2021年我国医保药品目录调节結果，总共74种药物增加进到文件目录，在其中67款药物根据国家交涉列入国家医保目录，罕见病药品占了7个名额，包含了脊髓性肌萎缩症（SMA）、法布雷病、遗传血管性水肿、甲状腺激素蛋清淀粉样变性肥厚性心肌病、血友病甲、多发性硬化症等好几个疾病。小军医治需要的酶替代疗法药品阿娇糖酶α针剂浓溶液已经在其中。通过交涉减价，武田制药的这一款药品在医疗保险付款和本地填补医疗保险报销后，小军的年治疗费降至3.7万余元上下。

　　一样遭受新闻媒体关心的，也有渤健生物疗法脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射剂。这个曾因“70万一针”引起异议的药品，本次交涉降至了约3.3万余元的价钱。

　　以上2款药品的减价力度之大，一度令业内觉得出现意外，好像也向外部传送了一种数据信号：将来低值罕见病药品想进医疗保险，是不是都需要降至“木地板价”？

　　针对低值罕见病药品“木地板价”进医疗保险，琅钰集团公司高级副总裁李杨阳用“既喜又忧”四个字来描述：“喜的是，100万级的低值罕见病药减价进医疗保险，病人期待的房门打开了，要给社会保险局关注点赞；忧的是，价钱降至让人诧异的‘木地板价’，将来创新药是否要对比这两个商品，标价室内空间是不是会变小？”

　　琅钰集团公司是中国罕见病药品行业兴起的新星，现阶段集团旗下有潜心罕见病药物研发和商业化的的琅铧药业及其给予罕见病医疗解决方案的子昂身心健康。李杨阳向小编剖析觉得，以上两种商品的减价有其独特性，砍到“木地板价”很有可能不容易是常态化。